筋ジストロフィーの治療方法

筋ジストロフィーの完全な治療方法は、今も研究途中にあります。しかし、筋ジストロフィーを発症した人がよりよい生活をしていくための方法は、次々と開発されてきています。

今回はそれらの治療方法のうち2つをご紹介します。

ステロイドなどによる薬物療法

デュシェンヌ型の筋ジストロフィーには、ステロイド(プレドニゾロン、プレドニゾン)という薬が有効であることが分かっています。この薬には筋力の低下が始まってから筋力や筋能力を改善させる効果があると言われています。
出典:日本薬局方 プレドニゾロン錠
https://pins.japic.or.jp/pdf/newPINS/00010794.pdf
出典:日本神経学会「ステロイド治療」
https://www.neurology-jp.org/guidelinem/pdf/dmd_05.pdf
ステロイド治療は、筋力低下が著しくなった時から歩行が不可能になるまでの期間において行うのが一般的ですが、処方を始める時期や、終了する時期については、明確には定められていません。歩行が難しくなったあとでも効果を示すという実例があることからも、患者の方や家族の方の希望を考慮して治療を続けることも可能なようです。

しかし歩行期間の延長という効果を発揮する一方で、高血圧や血糖値の上昇、体重増加などの副作用がみられることもあります。
日本小児神経学会「筋ジストロフィーのステロイド治療について」
https://www.childneuro.jp/

リハビリテーション

もう一つは、リハビリテーションです。リハビリテーションには、関節が拘縮したり、変形したりしてしまうのを予防するものや、転んだり事故を起こしたりするのを予防するもの、また車いす等を使って生活をするための訓練や、肺や胸の動く範囲を保つ呼吸のリハビリテーション等があります。

そのほかにも、呼吸不全に対する人工呼吸法、心不全に対する薬物治療等もあり、最近ではデュシェンヌ型の筋ジストロフィー治療に対する遺伝子治療も研究されています。医療の発達と共に、より効果的な治療が可能になってきていると言えるでしょう。

筋ジストロフィーに知的障害は合併するの?

筋ジストロフィーの中のいくつかの種類には、知的障害が見られることがあります。例えば、デュシェンヌ型では、軽度から重度の知的障害が見られることがあります。また、先天性筋ジストロフィーの福山型には、比較的重度の知的障害を伴うことが多いことが分かっています。

知的障害の程度や困りごとは人によってさまざまです。お子さんが筋ジストロフィーを発症した場合は、学校の先生や医師と相談しながら、本人が快適に学習できる環境を整えていくことが大切でしょう。

筋ジストロフィー患者のための医療・福祉制度

医療費の助成

筋ジストロフィーが発症した場合、治療には多大な費用がかかります。その際に役に立つのが医療費の助成です。

・指定難病医療費助成制度
筋ジストロフィーは国の定める指定難病です。そのため、筋ジストロフィーであることを申請し、特定医療費(指定難病)受給者証が交付されれば、指定難病に対する支援を受けることができます。
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・小児慢性特定疾病医療費助成制度
18歳未満の児童を対象にした医療費助成制度として、国によって定められた疾患に対して医療費が助成されます。平成29年4月1日から722疾病が認定されています。各型の筋ジストロフィーのうち7つの型の筋ジストロフィーが対象になっています。(以下、出典をご参照ください。)
出典:対象疾病一覧|小児慢性特定疾病情報センター
https://www.shouman.jp/disease/html/contents/disease_list_w_kokuji.pdf
・自立支援医療(育成医療・更生医療)
身体に障害を抱えており、その症状が手術等の治療によって確実に改善されるという見込みがある場合に、医療費の自己負担額が補助されます。筋ジストロフィーがある人の身体介護サービスなどに適用されています。
  
・高額療養費の助成
高額療養費は、医療機関で払った額が1ヶ月間で一定額を超えていた場合、超過分の金額が支払われるというものです。年齢や所得によっても支給額が変動します。筋ジストロフィーがある人の入院や手術などに適応されます。
参考:患者の自立 筋ジストロフィー患者の事例から|厚生労働省
https://www.mhlw.go.jp/bunya/shougaihoken/cyousajigyou/dl/seikabutsu1-1.pdf
参考:高額療養費制度を利用される皆さまへ|厚生労働省
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iryouhoken/juuyou/kougakuiryou/index.html

各種手当・福祉サービス

筋ジストロフィーの患者には医療費の助成だけではなく、手当や貸し付け等も充実しています。

・障害基礎年金
国民年金に加入している間に初めて医師の診療を受けており、障害等級1、2級の状態にある場合に支給されます。平成29年4月現在、1級は年額97万4125円(77万9300円×1.25)、2級は77万9300円となっています。

・特別児童扶養手当
精神または身体に障害のある子どもを家庭において育てている方に支給される手当です。支給額は障害等級が1級の子どもに対して月5万1450円、2級の場合3万4270円となっています。(平成29年4月現在)所得に関する条件があるため、注意が必要です。
障害基礎年金|日本年金機構
https://www.nenkin.go.jp/service/jukyu/shougainenkin/jukyu-yoken/20150514.html
参考:特別児童扶養手当について|厚生労働省
https://www.mhlw.go.jp/bunya/shougaihoken/jidou/huyou.html
これらの他にも、障害児福祉手当や障害児・者扶養救済制度、特別支援教育修学奨励費の支給等様々な手当があります。ご本人のご家庭の状況や症状の状態に合わせて、上手く利用していくとよいでしょう。

また筋ジストロフィーの患者を支援するものの中には、金銭面での支援だけではなく、日常生活用具の貸出や給付をするもの、日常生活の介助のサービス、各種割引の制度などもあります。さまざまなサービスを上手く使いながら、より負担の少ない生活を送りましょう。
次ページ「まとめ」

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